Skip to content Skip to footer

Passage BIO – Инсайт перед IPO

Джеймс Уилсон — глава лаборатории в Университете Пенсильвании, является первопроходцем в изучении генной терапии и главный научный руководитель в Passage BIO

Двадцать лет назад молодому человеку по имени Джесси Гелсингер была введена большая доза вирусов, переносящих гены, разработанных в лаборатории Уилсона. Экспериментальное лечение было создано для лечения редкого метаболического заболевания печени. Цель состояла в том, чтобы доставить рабочую копию сломанного гена подростка, но вирусы бросили его иммунную систему в перегрузку. Через четыре дня после лечения Гелсингер умер. Это была первая публичная трагедия, которая полностью убила всю отрасль генной терапии на десятилетие.

Халатность руководителя Pasage BIO

Pasage BIO

Была доказана халатность со стороны Уилсона в процессах, которые он должен был соблюдать перед клиническими испытаниями.

FDA, министерство здравоохранения и социальных служб и министерство юстиции завершают расследование смерти Гелсингера и договариваются с Уилсоном и Пенном. Пенн оштрафован, а Уилсон отстранён от клинических испытаний на 5 лет.

Но не это всё самое интересное, вот записка одного из сотрудников исследовательского центра Уилсона.

Маурисио Альвира

Я не могу сказать вам, как я был разочарован, обнаружив, что никто не поверил мне в открытие 100+ новых векторов AAV, которые ни мой
руководитель — доктор Гао, ни руководитель лаборатории — доктор Уилсон не могли бы обойтись без меня, потому что я был единственным человеком в институте, который имел научную экспертизу и образовательную подготовку для осуществления такого амбициозного проекта с использованием ПЦР, который был известен своей случайной мутацией ДНК, и добился успеха.

Значение моего вклада объясняет, почему я внесён в список соавторов всех патентов, связанных с этой работой, хотя я никогда не заканчивал свою докторскую диссертацию, и почему я лично проанализировал и депонировал все начальные последовательности в Genbank.

Насколько мне известно, это было впервые в истории, когда новые вирусы были обнаружены и что более важно, изолированы с использованием метода ПЦР.

Вкратце я прибыл в лабораторию Уилсона вскоре после смерти Дж. Гелсингера, вооружённый глубокими и редкими знаниями молекулярной вирусологии, биохимии РНК и вирусной векторологии на трёх популярных платформах генной терапии, которые сделали эту работу возможной.

Я был вынужден в одиночку разработать стратегию, обнаружить, изолировать, клонировать и частично охарактеризовать все 100+ новых серотипов AAV, потому что работа была настолько технически сложной, что никто другой не мог помочь мне, хотя некоторые пытались.

Доктор Гао был моим руководителем в то время и он лично поручил мне, казалось бы, безнадёжный проект.

Когда я забил свой первый удар AVV7 и 8, первоначальная реакция доктора Уилсона, по словам доктора Гао, была: «Кроме того я пытался амплифицировать несколько килобаз новой последовательности ДНК из образцов ткани, которые буквально не были обнаружены с помощью последней модели Q-PCR на рынке.

Но затем появились AAV9, 10, 11, 12 и т. Д., И, в конце концов, нужно было разработать новую номенклатуру, чтобы не отставать от моих открытий.

Кстати, я проделал всю эту работу на машинах первого поколения для ПЦР!

В те дни я обычно работал сменами по 24-36 часов, включая выходные, праздничные дни и доктор Гао был единственным учёным, который не отставал от меня и помогал мне управлять огромным проектом, организовывать данные, писать отчёты о ходе работ / публикации / патенты планировать эксперименты invitro и vivo и представлять свою работу на совещаниях – в дополнение к другим обязанностям в качестве научного сотрудника и главного менеджера – потому что я был круглосуточно на своём рабочем месте или перед компьютером.

Сказать, что я не смог бы достичь своих целей всего за пару лет без помощи доктора Гао, было бы огромным преуменьшением, но отдать должное ему или доктору Уилсону, который работал в другом здании и я вряд ли когда-либо видел это открытие. Из исследования AAV серотипы являются грубым искажением истины и крайне вводят в заблуждение.

Leave a Comment